De effecten van maculaire degeneratie behoren binnenkort tot het verleden
(Afbeelding: Garo/Phanie/Rex-kenmerken)
Voor het eerst sinds ze 13 jaar geleden werden ontdekt, hebben menselijke embryonale stamcellen (hESC's) een medische belofte getoond.
Twee mensen met oogdegeneratie zeggen allebei dat hun gezichtsvermogen is verbeterd in de vier maanden nadat ze implantaten van retinale pigmentepitheelcellen gemaakt van hESC's hadden gekregen. De behandelingen waren ook veilig, zonder tekenen dat de cellen agressieve tumoren veroorzaakten die teratomen worden genoemd, geen teken van immuunafstoting van de cellen en geen ontsteking.
Ontdekt in 1998, hadden hESC's eerder niet op hun medische belofte. De nieuwe procedures, uitgevoerd door Robert Lanza van Advanced Cell Technology in Marlborough, Massachusetts, en collega's, kunnen een keerpunt betekenen voor hESC-therapieën.
Een van de vrouwen in de proef had de ziekte van Stargardt, een erfelijke vorm van oogdegeneratie waarbij de pigmentcellen verwelken en afsterven. Ze had vervangende cellen gemaakt van hESC's die in een van haar ogen werden geïnjecteerd.
Voor de behandeling kon ze alleen handbewegingen onderscheiden, maar daarna was haar zicht in het behandelde oog voldoende verbeterd om ook vingerbewegingen te onderscheiden. Ze kon ook vijf letters lezen op een standaard gezichtsscherptekaart – vooraf kon ze geen letters onderscheiden.
“Dat geeft niet echt het verschil weer dat het in haar leven heeft gemaakt,” zegt Lanza. “Ze meldt dat ze meer kleur kan zien en een beter contrast en donkeradaptatie heeft in het behandelde oog. Ze begon haar computer te gebruiken en kon zelfs haar horloge lezen. Dat soort kleine dingen, die we allemaal als vanzelfsprekend beschouwen, kunnen een enorm verschil maken in de kwaliteit van het leven van mensen.”
Stamcelboost
De tweede vrouw in de proef, die leeftijdsgebonden maculaire degeneratie heeft, meldde ook een verbeterd gezichtsvermogen. Ze breidde het aantal letters dat ze op een gezichtsscherptekaart kon lezen uit van 21 naar 28.
Hoewel bescheiden, vormen de verbeteringen in het gezichtsvermogen een enorme boost voor onderzoekers die behandelingen ontwikkelen op basis van hESC's.
Vanaf het begin zijn deze studies tegengewerkt door anti-abortusgroepen omdat de cellen alleen kunnen worden verkregen door menselijke embryo's te vernietigen. Bijgevolg is de meeste vooruitgang met stamcellen tot nu toe geboekt met volwassen stamcellen die zijn geëxtraheerd uit weefsel zoals vet of huid.
De voormalige Amerikaanse president George W. Bush belemmerde de vooruitgang in door de federale overheid gefinancierde Amerikaanse laboratoria door onderzoekers te beperken’ toegang tot hESC's in 2001. De stap werd teruggedraaid door Barack Obama in 2009, waardoor de weg werd vrijgemaakt voor behandelingen om in 2010 in proeven te gaan, inclusief de oogonderzoeken die nu zijn voltooid.
“Het doel van deze therapie is niet om blindheid te genezen, maar om het ontstaan ervan te vertragen of te voorkomen,” zegt Lanza. Nu echter is aangetoond dat de stamcellen veilig zijn, zouden ze eerder in de behandeling kunnen worden gebruikt, waar ze een grotere impact kunnen hebben.
Andere onderzoekers verwelkomden de ontwikkelingen. “Eindelijk zien we de vruchten van hESC-onderzoek in klinische proeven, en ik ben enorm blij dat dit in het oog is gebeurd,” zegt Pete Coffey van University College London, die hoofd is van een team dat kleine stukjes retinale pigmentepitheelcellen ontwikkelt uit embryonale stamcellen om leeftijdsgebonden maculaire degeneratie te behandelen. “Hopelijk kunnen we binnenkort onze eigen klinische onderzoeken starten met hESC-therapie,” zegt hij.
De resultaten “brengen ons veel dichter bij de toekomst van regeneratieve geneeskunde voor gezichtsstoornissen”, zegt Paul Sieving, directeur van het US National Eye Institute in Bethesda, Maryland. Hij voegt eraan toe dat het instituut ook samenwerkt met hESC's om netvliesaandoeningen en cataracten te bestrijden.
Journal reference: The Lancet, DOI: 10.1016/S0140-6736(12)60028-2
