De ogen hebben het – alweer
(Afbeelding : Dan McCoy/Getty)
Zien is zeker geloven als het gaat om stamceltherapie. Een blinde man heeft genoeg zicht teruggekregen om op zijn paard te rijden. Een vrouw die helemaal geen letters kon zien op een standaard oogtestkaart, kan nu de letters op de bovenste vier regels lezen. Anderen hebben het vermogen om kleur te zien hersteld. Ze hebben allemaal injecties gehad met gespecialiseerde retinale cellen in hun ogen om de cellen te vervangen die door ouderdom of ziekte verloren zijn gegaan.
Een proef bij 18 mensen met degeneratieve oogaandoeningen wordt beschouwd als de meest veelbelovende tot nu toe voor een behandeling op basis van menselijke embryonale stamcellen.
“We horen al meer dan tien jaar over hun potentieel, maar de resultaten zijn altijd bij muizen en ratten geweest, en niemand heeft aangetoond dat ze op lange termijn veilig of effectief zijn bij mensen”, #8221; zegt Robert Lanza van Advanced Cell Technology in Marlborough, Massachusetts, het bedrijf dat de stamcelinterventie heeft uitgevoerd. “We hebben nu allebei aangetoond dat ze veilig zijn en dat er een reële kans is dat deze cellen mensen kunnen helpen.”
Tien jaar geleden kondigde het team van Advanced Cell Technology aan dat het met succes menselijke embryonale stamcellen had omgezet in retinale pigmentepitheelcellen. Deze cellen helpen de ogen te houden’ lichtdetecterende staafjes en kegeltjes gezond. Maar wanneer retinale pigmentepitheelcellen verslechteren, kan blindheid optreden. Dit gebeurt bij leeftijdsgebonden maculaire degeneratie en de maculaire dystrofie van Stargardt.
Weigering gestopt
In een poging dit om te keren, injecteerde het team van Lanza retinale cellen in een van elk van de 18 deelnemers’ ogen, van wie de helft leeftijdsgebonden maculaire degeneratie had en de andere helft die van Stargardt. Een jaar later waren de ogen van 10 mensen verbeterd en waren de ogen van de anderen gestabiliseerd. Onbehandelde ogen waren blijven verslechteren.
“Gemiddeld zien we drie lijnen [op een oogtestkaart] van visuele verbetering bij onze patiënten,” zegt Lanza.
Er waren geen ernstige bijwerkingen – en geen tekenen van tumoren, wat een potentieel risico kan zijn bij stamceltherapieën.
Lanza zegt dat het doel van het onderzoek was om verdere achteruitgang een halt toe te roepen, dus de verbeteringen die in zicht waren, waren een onverwachte bonus. Hij speculeert dat de verbeteringen het resultaat kunnen zijn van staafjes en kegeltjes die inactief waren geworden toen de natieve retinale pigmentepitheelcellen stierven en hun functie hervatten toen de verse cellen werden toegevoegd.
“De resultaten zijn: zeer bemoedigend,” zegt Pete Coffey van University College London, die leiding geeft aan een project om mensen met leeftijdsgebonden maculaire degeneratie te behandelen met behulp van kleine stukjes retinale pigmentepitheelcellen gemaakt van menselijke embryonale stamcellen.
Advanced Cell Technology plant nu een grotere studie, eerst bij 100 mensen met de ziekte van Stargardt, daarna bij mensen met maculaire degeneratie.
Proeven van cellen gemaakt van menselijke embryonale stamcellen zijn ook klaar om te beginnen bij mensen met type 1 diabetes en hart falen, de eerste keer dat embryonale stamcellen zijn gebruikt bij de behandeling van ernstige dodelijke ziekten. Ze zijn ook geïnjecteerd in de ruggengraat van vier mensen met verlamming, hoewel die proef nu is opgeschort omdat het bedrijf dat het leidde, Geron, failliet ging.
Journal reference: The Lancet, DOI: 10.1016/S0140-6736(14)61376-3
